审评加速盘点3月FDA发出的44项孤儿药

信达生物、君实生物、艾伯维、安进等40家公司产品获得资格。

3月美国食品药品监督管理局（FDA）发出了44项孤儿药资格，有40种药物或疗法获得孤儿药资格。

44项孤儿药资格中有3项治疗胰腺癌，5项治疗淋巴瘤的资格，还有2项针对婴幼儿罕见病用药，情况如下：

3项治疗胰腺癌

RNRBioMedical公司：4-Methylumbelliferone（透明质酸生物合成抑制剂）、

AmpliaTherapeutics：AMP

Apexigen：APXM

5项治疗淋巴瘤的资格

MyeloidTherapeutics的靶向CD5的激活转染杀伤（ATAK）骨髓细胞

吉利德子公司KitePharma的Yescarta（AxicabtageneCiloleucel）（两项资格）

信达生物的Sintilimab（IBI）和

TGTherapeutics的umbralisib（TGR-）；

2项针对婴幼儿罕见病用药

AnidaPharma可以预防早产儿视网膜病变的AP-

ThetisPharmaceuticals治疗小儿溃疡性结肠炎的TP-

获得资格的40种药物或疗法大部分来自美国本土企业，欧洲地区有德国、法国、英国等6个国家的企业，亚洲则有韩国的韩美制药、ChongKunDang和中国的信达生物。

以上分类按照药品注册地区划分

不做药品企业归属划分

吉利德旗下细胞治疗公司KitePharma开发的CD19CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtageneciloleucel）在3月份获得了结外边缘区淋巴瘤（extranodalMZL）和淋巴结边缘区淋巴瘤（nodalMZL）2个孤儿药资格，至此Yescarta已获得5个孤儿药资格，另外3个分别为：治疗滤泡性淋巴瘤（FL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）。

来自韩国的韩美制药开发的HM获得了治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性胆管炎两项资格。

F2G首款获得突破性疗法认定的抗真菌药物Olorofim也在3月11日获得了孤儿药资格。

3月初，吉利德科学向FDA寻求瑞德西韦作为COVID-19潜在疗法的孤儿药资格。当地时间3月23日，FDA授予瑞德西韦孤儿药资格，用于治疗COVID-19。但是两天后，吉利德科学向美国FDA提出申请，要求撤销remdesivir（瑞德西韦）治疗COVID-19的孤儿药资格，并放弃所有与该资格相关的优惠权益。

44项孤儿药资格详情如下：

参考来源：OrphanDrugDesignationsandApprovals

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