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2017年医药研发管线前瞻
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撰文丨药明康德
责编丨刀刀
导读
如今的医药行业正充满自信地跨入一个全新的时代，各种复杂而高端的疗法似乎离最终的上市批准已经触手可及。细胞再生疗法、嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）和癌症免疫组合疗法等只是其中的一部分，还有很多其他的领域也正在向前所未有的高度迈进，有望给医疗带来革命性的影响。在全球主要的生物技术与医药产业中心，人们已经见证了一个又一个爆炸性的科研突破、风云人物和巨额投资，也看到了研发管线内的大量在研新药。近日，《PharmaceuticalExecutive》发表了专文，对这些潜力股的年进行了前瞻。我们也将用三篇文章来盘点总结当下几个领域内的主要研发管线。
▎药明康德/报道
如今的医药行业正充满自信地跨入一个全新的时代，各种复杂而高端的疗法似乎离最终的上市批准已经触手可及。细胞再生疗法、嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）和癌症免疫组合疗法等只是其中的一部分，还有很多其他的领域也正在向前所未有的高度迈进，有望给医疗带来革命性的影响。
在全球主要的生物技术与医药产业中心，人们已经见证了一个又一个爆炸性的科研突破、风云人物和巨额投资，也看到了研发管线内的大量在研新药。近日，《PharmaceuticalExecutive》发表了专文，对这些潜力股的年进行了前瞻。我们也将用三篇文章来盘点总结当下几个领域内的主要研发管线。
医药研发管线前瞻（一）继续前进的CAR-T疗法
KitePharma公司如今正为其开发的CAR-T疗法KTE-C19进行四项关键性临床试验。在ZUMA-1试验中，KTE-C19作为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的疗法已进入2期临床阶段。今年九月公布的中期分析结果显示，KTE-C19达到了客观反应率的主要临床终点，约为76%，同时完全缓解率也达到了47%。如果FDA认为这些结果已足够证明其有效性，同时KTE-C19的上市申请能于今年末提交，那么最早可能在明年，我们就能看到第一个获批上市的CAR-T疗法。
不过，美国FDA仍然可能希望看到更多的后续试验数据。上述的中期分析结合涵盖了51名患者的数据，而患者招募并未停止，整个试验的目标是对名患者进行测试，计划于明年三月最终完成。研发者和投资者们希望，这一适应症的强侵袭性和治疗需求的紧迫性能够帮助说服FDA接受这一较为初步的试验结果。
ZUMA系列试验的适应症包括了一系列B细胞肿瘤的亚型。其中，ZUMA-1在今后还会有以滤泡性淋巴瘤（TFL）和原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）为适应症的KTE-C19试验数据陆续出炉；同样在2期临床的ZUMA-2正在继续招募复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者；ZUMA-3和ZUMA-4则是正在招募急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人和儿童患者。
与此同时，JunoTherapeutics也是在CAR-T疗法领域并行的领军企业。尽管其JCAR试验疗法在近期遭遇挫折，不过公司表示，同样以CD19为靶点的JCAR将继续其临床试验。在1期临床试验中，JCAR在治疗复发性或难治性急性淋巴细胞白血病儿童患者上达到了91%的完全缓解率。一些市场分析人士表示，对JCAR的前景更加看好。
事实上，Kite和Juno都有着长长的产品链，覆盖了几乎所有类型的血液恶性肿瘤。不仅如此，CAR-T及相关创新疗法未来还可能进入实体瘤治疗领域。Kite的T细胞受体嵌合型T细胞（TCR-T）疗法MAGEA3/A6目前正处于临床2期阶段，适应症就是实体瘤。Juno的TCR-T疗法JTCR的适应症包括WT1阳性非小细胞肺癌和间皮瘤，也已进入1/2期临床阶段。
试图将细胞免疫疗法用于实体瘤治疗的公司不只Kite和Juno两家。总部位于休斯顿的BellicumPharmaceuticals公司目前正在开发独特的GoCAR-T疗法，其代表产品BPX-将于今年末启动针对胰腺癌的1期临床试验。GoCAR-T有着较好的可控性，其中被改造的治疗性T细胞只有在特定肿瘤抗原和小分子rimiducid同时存在时才会被激活，而rimiducid则是由人为施用于患者的，从而成为了治疗性T细胞免疫活性的一套“开关”。
▲GoCAR-T与常见CAR-T比较（图片来源：Bellicum北京治疗白癜风去哪家医院比较好北京看白癜风哪家医院好点
