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消化青年科研论坛文献学习
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DREAM.
相关概念
EER（experimentaleventrate）:实验组中某事件的发生率。
CER（controleventrate）:对照组中某事件的发生率。
RRR(relativeriskreduction):相对危险度减少率。RRR=
EER-CER
/CER。
ARR（absoluteriskreduction):绝对危险度减少率。ARR=
EER-CER
。
NNT（numberneededtotreat）：对病人采取某种防治措施处理，得到1例有利结果需要防治的病例数。是一种绝对的临床疗效指标，对医生，患者和决策者都有明确的解释。NNT值越小，该防治措施效果越好，临床意义越大。
NNT=1/ARR。
研究背景
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性肝病，其特征是肝内小胆管破坏和肝纤维化形成。估计目前40％的PBC患者将在10年内发展为肝硬化。PBC患者的总体生存受到了严重损害。
熊去氧胆酸（UDCA）目前被认为是PBC患者的标准治疗，具有良好的安全性。研究证实UDCA治疗与无肝移植生存期延长密切相关，并强调了13-15mg/kg的治疗剂量。
仍有30％的患者未接受UDCA治疗，并且在治疗的患者中UDCA的剂量经常不达标。
先前的研究仅评估了UDCA治疗的相对危险度减少率(RRR)，但尚不清楚应使用UDCA治疗多少名PBC患者以预防1例LT或死亡（NNT）。
研究目的
评估使用UDCA预防PBC患者LT或死亡的NNT。次要目的是评估UDCA预防PBC患者各亚组的NNT，并估算单个PBC患者的NNT。
研究方法
纳入全球PBC研究组数据库中名患者，按是否UDCA治疗分两组，逆概率处理加权法（IPTW）调整混杂因素。
通过观察UDCA治疗和未治疗患者的无LT生存期来计算NNT。
根据分类的基线特征进行分层，计算各亚组的NNT。
使用GLOBE评分评估个体化的NNT。
研究结果
一、UDCA治疗组和非UDCA治疗组的特征
二、NNT与治疗时间的关系
在更长的时间内预防1例LT/死亡，NNT会进一步降低。这与推荐UDCA作为PBC患者的终生治疗方法一致。
三、亚组中的NNT
HR或者生存率差异不大时，NNT可能差别较大。
四、预测的和观察到的无肝移植生存率
GLOBE评分最初是为评估UDCA治疗1年后无LT存活率而开发的，它还可以准确地预测未经治疗的患者的预后。
未经治疗的人群中，GLOBE评分的判别能力很强，其c统计量为0.81（95％CI为0.78至0.85）。观察到的5年无移植生存期与使用GLOBE评分的预测估计值一致。
五、基于GLOBE评分的HR
六、基于GLOBE评分估计的个体化NNT
讨论
如果在更长的时间内预防1例LT/死亡，NNT值会进一步降低。UDCA推迟5年内1例LT或死亡的NNT均较低。
在本研究中，对患者亚组的NNT进行了评估。强调了在评估干预措施的临床益处时应了解临床情况的相关性，这在使用NNT作为疗效指标时应予以考虑。
我们根据GLOBE评分评估了UDCA的个体化临床疗效。估计单个患者的NNT有助于患者咨询和治疗依从性。
此外，据报道，医生的治疗意愿取决于提供治疗益处的措施。因此，提供有关相对和绝对临床疗效的信息可以防止误解，并有助于在日常临床实践中做出明智的决策。
据我们所知，这是第一项以NNT作为评估UDCA治疗在PBC中的绝对风险的研究。
优势：使用具有长期随访和临床终点的大型国际性代表性队列。此外，为了确保准确估计NNT，未治疗人群的UDCAHR的95％CI以及估计生存率的CI均考虑在内。
局限性：首先，潜在的选择偏倚：大多数纳入患者在三级肝脏中心接受治疗。其次，未考虑在NNT的时间段内生存的潜在改善，这可能导致低估治疗获益。第三，NNT假设UDCA与长期无LT生存之间存在因果关系。长期以来一直对此争论不休，特别是Cochrane报告缺乏治疗益处。由于这是一项回顾性研究，其中IPTW用于调整基线特征的细微差别，因此不能完全排除残留的混淆。
对临床实践的影响
基于这些发现，医生应在所有患有PBC的患者中开始使用熊去氧胆酸治疗。根据其单独计算的临床疗效指标，患者可能会更愿意开始治疗并保持依从性。
总结
NNT的评估在肝病学领域很少见，但最近在许多其他医学领域越来越得到普及。NNT的优势在于，它将治疗引起的相对风险降低和患者不利结果的先验风险结合在一个参数中，因此对患者和医生都易于解释。
对于此次论坛中未能解决的难点，期待在下次的“答疑解惑”环节得到答案！
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学习成长未来可期
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