盘点2016上半年的上市新药和突破性疗法

▎药明康德/报道

年已经过去一半了。在这半年里，美国FDA一共批准了14种创新药品上市，并颁发了26项突破性疗法认定。我们在此为大家做了一份详细的整理。

新药上市：

1.Zepatier（elbasvir/grazoprevir）

公司：默沙东获批日期：年1月28日简介：Zepatier（elbasvir/grazoprevir）是默沙东研制的一种口服丙肝药物组合，其中elbasvir是一种NS5A复制复合体抑制剂，grazoprevir是一种NS3/4A蛋白酶抑制剂，它们可以有效抑制丙肝病毒的复制以及存活。在多项临床试验中，Zepatier治疗基因1型慢性丙肝的治愈率高达94%-97%，基因4型慢性丙肝的治愈率高达97%-%，效果令人欣喜。

2.Briviact(brivaracetam)公司：UCB获批日期：年2月19日简介：Briviact是UCB的新一代抗癫痫药物。它是γ-Butyrolactam的衍生物，与后者具有相似的结构与功能。它能通过与突触囊泡蛋白2A（SV2A）结合，发挥抗癫痫作用。与上一代药物相比，Briviact与SV2A的结合力增加了10倍，非常具有潜力。在多项III期临床试验中，研究人员证实Briviact可以有效降低癫痫发作的频率。

3.Anthim(obiltoxaximab)公司：ElusysTherapeutics获批日期：年3月18日

简介：Anthim是一种炭疽抗毒素。它是一种可用于治疗和预防吸入性炭疽病的高亲和力单克隆抗体，能中和由炭疽杆菌产生的毒素。在动物试验中，Anthim展现出了良好的抗菌治疗效果。由于伦理原因，这项药物并没有在人体中进行临床药效试验。但它的安全性已在名健康志愿者中得到了证实。

4.Taltz(ixekizumab)公司：礼来制药获批日期：年3月22日简介：Taltz是一种自身免疫疾病药物，其第一个获批的适应症为斑块状银屑病。它是单克隆抗体，能够与导致炎症的白细胞介素-17A相结合。结合之后，Taltz可有效地抑制炎症反应，并控制斑块状银屑病的病情发展。在一共有名病人参与的多项大型临床试验中，Taltz的治疗效果显著好于安慰剂。

5.Cinqair(reslizumab)

公司：TevaRespiratory获批日期：年3月23日简介：Cinqair是一种人源化抗白介素-5（IL-5）的单克隆抗体，用来治疗哮喘。在人体内，IL-5能使嗜酸性粒细胞寿命延长，增加哮喘发作的风险。而Cinqair能够有效地抑制IL-5的功能，缓解哮喘症状。在多次、随机、双盲的试验中，Cinqair的效果得到了证实。

6.Defitelio(defibrotidesodium)

公司：JazzPharmaceuticals获批日期：年3月30日简介：Defitelio是美国FDA批准的首个用于治疗严重肝静脉闭塞症的药物。它能有效预防血栓的形成，却不会导致高出血风险。在接受化疗和造血干细胞移植后，一些患者可能会出现严重的肝静脉闭塞，威胁到他们的生命，而Defitelio能有效地解决这一问题。

7.Venclexta(venetoclax)

公司：艾伯维获批日期：年4月11日简介：Venclexta由艾伯维开发，能用于治疗有17p基因缺失突变的慢性淋巴细胞白血病患者。Venclexta是一种B细胞淋巴瘤因子-2抑制剂。这种因子在程序性细胞死亡中起重要的作用，可以阻止包括淋巴细胞在内的一些细胞凋亡。而Venclexta能够高效且选择性地抑制这种B细胞淋巴瘤因子-2，让癌细胞自我“毁灭”，达到治疗肿瘤的目的。之前，它也曾获得FDA的突破性疗法认定、优先审评、加速批准以及孤儿药资格。

8.Nuplazid(atezolizumab)

公司：ACADIAPharmaceuticals

获批日期：年4月30日

简介：Nuplazid是一种血清素受体反相激动剂（inverseagonist），能够选择性地靶向5-HT2A受体，降低它的基础活性。当这种药物结合5-HT2A受体后，能减弱它的活性，进而减少中枢神经系统的兴奋程度，降低出现幻觉或妄想的风险。它也是首例获批用于治疗出现幻觉或妄想等精神疾病的帕金森症患者的药物。

9.Tecentriq(pimavanserin)

公司：基因泰克

获批日期：年5月18日

简介：Tecentriq是一种全人源的单克隆抗体，能够结合肿瘤细胞与肿瘤浸润性免疫细胞表面的PD-L1蛋白，阻断这些蛋白与PD-1与B7.1受体的结合。它将治疗那些癌症在局部进入晚期，或肿瘤已发生转移的尿路上皮癌（最常见的膀胱癌）患者。这是美国FDA在30多年里针对这一特定膀胱癌批准的首个新药，也是经美国FDA批准的首个PD-L1抗体。此外，它也曾先后获得FDA颁发的突破性疗法认定、优先审评资格以及加速审批资格。

10.Zinbryta(daclizumab)

公司：百健/艾伯维

获批日期：年5月27日

简介：Zinbryta是一种人源化的IgG1单克隆抗体，能够选择性地与白细胞介素2受体亚基CD25结合。这些CD25亚基在多发性硬化症患者体内的被激活T细胞上表达量较高。倘若能够对它们进行抑制，我们便能有效减少这些T细胞对神经细胞的影响，缓解多发性硬化症的症状。

11.Ocaliva(obeticholicacid)

公司：InterceptPharmaceuticals

获批日期：年5月27日

简介：Ocaliva（obeticholicacid，奥贝胆酸）是法尼酯X受体(farnesoidXreceptor,FXR)的激动剂，而FXR则有对肝内胆汁合成负调节的作用，主要表达于肝脏和小肠。该药物能治疗对现有标准疗法药物熊去氧胆酸不耐受、或者与熊去氧胆酸联用于对熊去氧胆酸治疗没有充分应答的原发性胆汁性胆管炎（PrimaryBiliaryCholangitis）患者。

12.Axumin(fluciclovineF18)

公司：BlueEarthDiagnostics

获批日期：年5月27日

简介：Axumin（fluciclovineF18）作为正电子发射计算机断层显像（PET）试剂，能用于在接受治疗后前列腺特异抗原（PSA）水平出现升高的患者的诊断，以检测可能的前列腺癌复发。前列腺癌细胞比其周围的健康组织更易于吸收fluciclovineF18，且在吸收后不会将其代谢或用于蛋白质合成。有了Axumin这种新的显像剂之后，医生们便可以更精确地确定前列腺癌复发病灶的位置，从而帮助其制定治疗方案。

13.NETSPOT(galliumGa68dotatate)

公司：AdvancedAcceleratorApplications

获批日期：年6月1日

简介：Netspot是一种镓68-dotatate放射性注射剂，能够用于PET（正电子发射断层）扫描的成像。FDA批准它用于检测成人或儿童体内的一种罕见神经内分泌肿瘤。镓68-dotatate与生长激素抑制素的结构接近，能够结合生长激素抑制素受体。由于镓68-dotatate能够释放发射正电子，并能被PET扫描所检测，因此它能够很好地指示那些带有生长激素抑制素受体的神经内分泌瘤。

14.Epclusa(sofosbuvirmg/velpatasvirmg)

公司：GileadSciences

获批日期：年6月28日

简介：Epclusa是一种丙肝鸡尾酒疗法，包括了已被批准的丙肝重磅药物Sovaldi（sofosbuvir）以及创新药velpatasvir。其中，sofosbuvir是一种NS5B多聚酶核苷抑制剂，而velpatasvir为泛基因型的丙肝病毒非结构蛋白5A（NS5A）的抑制剂。它曾先后获得FDA颁发的突破性疗法认证与优先审评资格。

突破性疗法认定：

1.VTS-(2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin)公司：Vtesse认定日期：年1月6日简介：VTS是一种有望治疗尼曼-匹克病C1型（Niemann-PickTypeC1）的药物。在动物试验中，它被证实能有效地延缓这种罕见疾病的进展。

2.RM-(setmelanotide)公司：Rhythm认定日期：年1月7日简介：Setmelanotide是一种黑皮素（melanocortin）4受体的拮抗剂，有望用于治疗由阿黑皮素原缺乏导致的肥胖症（Pro-opiomelanocortindeficiencyobesity）。

3-4.Venclexta(venetoclax)公司：艾伯维认定日期：年1月20日/年1月28日简介：Venclexta是一种B细胞淋巴瘤因子-2抑制剂，其获得的两项突破性认定的适应症分别为慢性淋巴性白血病（CCL）与急性骨髓性白血病（AML）。

5.Lynparza(olaparib)公司：阿斯利康认定日期：年1月27日简介：Lynparza是一种口服的聚ADP-核糖聚合酶（polyADP-ribosepolymerase）抑制剂，能作为单药治疗带有BRCA1/2或ATM基因突变，并已接受了紫杉醇化疗和至少一种雄激素抑制药物治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（metastaticCastrationResistantProstateCancer）患者。

6.GLYX-13(rapastinel)公司：艾尔建认定日期：年1月31日简介：Rapastinel(GLYX-13)是一种新型NMDA受体部分激动剂注射药物，能用于辅助治疗重度抑郁症。

7.IMMU-(sacituzumabgovitecan)公司：Immunomedics认定日期：年2月8日简介：这种药物由胞毒药物SN-38与人源Trop2抗体组成，能够定位到乳腺癌细胞起到杀伤的作用。它有望被用于治疗患有三阴性乳腺癌、并在接受至少两次治疗后均无成效的患者。

8.NY-ESOTCR(AffinityenhancedT-celltherapy)公司：Adaptimmune认定日期：年2月9日简介：这种T细胞疗法能够靶向NY-ESO肿瘤抗原，并有望能给滑膜肉瘤（synovialsar







































治疗白癜风最好的药膏
治疗白癜风最有效的医院

转载请注明：http://www.jduhu.com/dgyys/6850.html